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Dal CIDSTEM è già stata fornita (Nat. Med 2006, Stem Cell Reports 2014) una prova di principio della fattibilità della terapia genica ex vivo mediante cellule staminali epidermiche autologhe geneticamente corrette sulla forma Giunzionale dell’Epidermolisi Bollosa (EB), una grave malattia genetica rara che colpisce prevalentemente la pelle e le mucose, e dal CGR la prova della fattibilità della diagnosi molecolare mediante Next Generation Sequencing (British J Dermatol. 2015). Il progetto dimostrerà il raggiungimento di un avanzamento significativo nell’offerta del mercato delle terapie avanzate e lo sviluppo di un modello innovativo di medicina su misura che, con la presa in carico del paziente dalla diagnosi (Priorità SB1 della S3 Regionale) alla cura (Priorità SB3), consente la creazione di un cross-industry cluster che coinvolge tutti i principali stakeholder della filiera (pazienti, centri clinici, aziende biotech e farmaceutiche, CRO, packaging, logistica e servizi, indotto). Il progetto si propone infatti di sviluppare un servizio di diagnosi precoce dell’EB e un prodotto per la terapia genica ex vivo della forma distrofica (la più diffusa e invalidante). Medical need che non trova risposta in nessuno dei centri di riferimento oggi esistenti in Italia e all’estero. Le competenze sviluppate nel progetto potranno inoltre in futuro portare alla creazione di un centro d’eccellenza che rappresenti un punto di riferimento internazionale (secondo il modello Hub&Spoke previsto dalla Rete regionale per la prevenzione, la diagnosi e la terapia delle Malattie Rare) per tutti i pazienti affetti da EB per: ricerca, diagnosi, presa in carico e cura. Gli output del progetto, diffusi da Democenter anche a livello internazionale, catalizzeranno l’interesse sul territorio regionale favorendo nuovi investimenti e la nascita di altri nodi della filiera, garantendo l’avvio di un volano strategico per un nuovo distretto ad alta intensità tecnologica.