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Il progetto si pone come ideale continuazione del progetto "Hologene 7 come modello di sviluppo di una terapia avanzata a base di cellule staminali geneticamente corrette" finanziato nel 2016 nell'ambito del Bando POR-FESR 2014-2020. Partendo dai risultati già raggiunti, il progetto si propone di ottimizzare la sicurezza e l'efficacia della terapia genica ex-vivo per la forma distrofica dell'Epidermolisi Bollosa, la più diffusa e invalidante. Verranno sviluppati nuovi vettori SIN-RV (Self-Inactivating Retroviral Vector) e relative strategie di trasduzione da testare sia in vitro sia in vivo, con l’avvio di un trial clinico presso il Policlinico di Modena. La caratterizzazione genomica dei pazienti rivestirà un ruolo fondamentale: saranno ottimizzate la capacità e la potenza diagnostica della piattaforma NGS, implementando l’uso di pannelli genici dinamici virtuali basati sul sequenziamento dell’esoma clinico da trasferire alla routine clinica al Policlinico. Sarà implementato un nuovo database per la gestione e l’aggiornamento della classificazione di varianti geniche che affiancherà quello già sviluppato per la raccolta dei dati clinici dei pazienti EB. Sarà avviato un ambulatorio multidisciplinare per la presa in carico dei pazienti EB che non solo consentirà di arruolare pazienti nello studio clinico connesso al progetto ma contribuirà anche ad accrescere notevolmente la specializzazione e il numero delle figure professionali coinvolte e a rafforzare ulteriormente il ruolo assunto da Modena, e dalla Regione Emilia-Romagna, di centro di riferimento internazionale per l’EB per la presa in carico di questi pazienti dalla diagnosi alla terapia genica. Gli output del progetto, diffusi da Democenter anche a livello internazionale, catalizzeranno l'interesse sul territorio regionale favorendo nuovi investimenti e la nascita di altri della filiera, garantendo l'avvio di un volano strategico per un nuovo distretto ad alta intensità tecnologica.