Projects

N2ERT svilupperà una piattaforma tecnologica per la prototipizzazione di soluzioni di delivery cerebrale di proteine terapeutiche mediante nanomedicine, per accelerare il passaggio da TRL4 al TRL6 secondo il disciplinare delle agenzie regolatorie. Le proteine saranno veicolate per proteggere l’attività biologica e raggiungere l’organo bersaglio, testate per il ripristino della funzione biologica in modelli cellulari e animali di malattia. Il percorso sarà accompagnato da test di tossicità GLP e comprenderà test di scalabilità industriale GMP in ambiente industriale. Come pivot della piattaforma si utilizzeranno enzimi terapeutici per malattie rare neurometaboliche, in particolare da accumulo lisosomiale. N2ERT utilizzerà gli enzimi alfa-mannosidasi (forma ricombinante umana, velmanase alfa) e sfingomielinasi (forma ricombinante umana, olipudase alfa-rpcp) forniti da Chiesi Farmaceutici, realizzando nuove nanomedicine con materiali approvati dalla FDA/EMA per uso umano, capaci di proteggere gli enzimi e veicolarli selettivamente nel cervello superando la Barriera Emato-Encefalica. Sistemi cellulari basati su cellule primarie derivate da topi transgenici portatori della mutazione umana saranno utilizzati per studiare l'efficacia e la sicurezza in ambiente GLP (azienda TMR).